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CRISPR技术首次从感染细胞中清除HIV

日期:2014-07-23 00:00:00

美国坦普尔大学研究人员21日说,他们利用基因组编辑技术,首次成功地把艾滋病病毒从培养的人类细胞中彻底清除。

论文资深编辑 Kamel Khalili 教授表示:“这是朝着永久治愈艾滋病方向迈出的重要一步,”这是一项令人激动的发现,但不是说目前就能进入临床应用,它只是概念性地证明,大家走在正确的方向上。”

这项成果发表在新一期美国《国家科学院学报》(PNAS)上。论文第一编辑胡文辉副教授表示,当今的艾滋病治疗只能达到“功能性”治愈,但不能彻底治愈。因为艾滋病病毒的基因组已经整合到病人细胞基因组中,因此一旦中断治疗,病人的病情就易于复发。“如需获得彻底根治,整合的潜伏病毒基因组就必须被完全根除”。

研究人员利用了近一年来极其热门的CRISPR/CAS9基因剪辑技术。因简便、价廉、多功能和高效率,这种技术也被誉为“基因组编辑的魔术手术刀”。这种技术就是通过RNA(核糖核酸)做向导,把Cas9酶带到相应的位置,然后用这种酶切割病毒 DNA。

胡文辉说明说,艾滋病病毒两端含有几乎对等的长重复序列,利用Cas9酶剪断长重复序列,便切除了其间的艾滋病病毒基因组,此后细胞可自我修复。

研究人员利用艾滋病病毒潜伏感染的多种细胞模型进行实验,包括巨噬细胞、小胶质细胞和T淋巴细胞等,均成功地根除了潜在的艾滋病病毒。

胡文辉说:“成果的关键在于彻底根除病毒,达到治愈和预防的双重目的。”

此外,这种方法也有望应用于清除其他潜伏性感染病毒。

但研究人员指出,目前将这一技术应用于临床还面临许多挑战,包括如何把治疗物质输送到每一个感染细胞等。此外,艾滋病病毒易于变异,如何让治疗个性化,适应每个患者独特的病毒序列也是个问题。

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