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Nature成功实现干细胞靶向基因组编辑

日期:2014-05-30 00:00:00

来自意大利San Raffaele科学研究所的研究人员,在人类造血干细胞(HSC)成功实现了靶向基因组编辑。基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能拷贝传送到病变细胞添加到基因组中。尽管更为先进的载体,例如慢病毒载体证实提高了安全性和疗效,利用半随机插入载体存在的插入突变及失控性转基因表达风险仍然令人们感到担忧。这些不良效应有可能会触发癌症形成、毒性作用或破坏基因修饰细胞。

锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活因子样效应蛋白核酸酶(TALEN)和RNA引导核酸酶(CRISPR/Cas)等人工核酸内切酶为基因打靶实现基因治疗效应带来了可能性。利用这些核酸酶可以有效和特异性地对基因组进行靶向编辑,使得能够将表达组件整合到安全的基因组位点,或是通过在受累基因启动子下游插入一个功能性的拷贝纠正致病突变。相比于基因替代,这种基因修正不仅能够修复功能,还能够恢复基因的生理表达,这是基因治疗长期追寻的一个目标。

在基因治疗中,造血干细胞因为具有自我更新及分化为各种细胞系的能力而成为一种很有吸引力的靶细胞。近年来,将外源目的基因导入造血干细胞,以纠正或补偿基因缺陷和异常引起的疾病,特别是血液疾病如腺苷脱氨酶缺陷病、血友病、地中海贫血症及镰状细胞贫血症中已取得重要的进展,然而,在造血干细胞中实现靶向基因组编辑却仍然是一个难题。

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