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Science漫谈干细胞疗法

日期:2014-08-26 00:00:00

2007年,研究人员首次证实了可对皮肤细胞进行成功地重编程。尽管从科学的角度讲,生成iPSCs是一个相对较新的过程,科学团体们相信这些细胞具有前景。其原因之一就在于它们来自于患者自身的组织,因此,利用这些细胞进行移植遗传上相匹配,不大可能受到排斥,从而有可能减少对免疫系统抑制药物的需求。

Goldman和同事们认为“大脑是最难于利用干细胞疗法的器官。”中枢神经系统中神经元与大量其他支撑细胞之间的复杂连接和内部相关性,意味着精确重建大脑受损区域往往难以实行。并且,许多的神经退行性疾病,包括阿尔茨海默氏症,涉及不止一种细胞类型,至少在不久的将来它们还难以成为干细胞治疗的目标。

Goldman认为,反之,(至少在早期阶段)与单一细胞类型相关的一些神经系统疾病有望成为PSC治疗的目标。其中包括帕金森氏病和亨廷顿氏病,它们的特征分别是多巴胺生成神经元和中型多棘神经元丧失。尤其是与大脑中支撑细胞:胶质细胞(glia)相关的一些疾病,如多发性硬化、白质卒中、脑瘫和小儿脑白纸营养不良症,它们是干细胞疗法强有力的候选者。这些疾病都是以特异的胶质细胞类型——少突胶质细胞丧失为特征。少突胶质细胞生成髓鞘,这一绝缘物使得电信号能够在细胞间传播。在多发性硬化症中,机体自身的免疫系统攻击并破坏这些细胞,随着时间的推移,细胞间的通讯遭到破坏或甚至丧失。少突胶质细胞是少突胶质祖细胞(OPC)的子细胞。科学家们很早以前的怀疑,如果成功地移植到病变或受损大脑中,OPCs或许能够生成一些新的少突胶质细胞,修复丧失的髓鞘,由此逆转这些疾病造成的损伤。

Goldman的研究小组曾证实,源自人类皮肤细胞的PSCs生成的OPCs成功地修复了髓鞘缺陷小鼠大脑和脊髓中的髓鞘,可以挽救和恢复在其他情形下会死去的小鼠。尽管这项工作证实了干细胞疗法的前景,也显示出了科学家们面临的一些挑战。Goldman实验室花了4年的时间确立重编程、生成并最终纯化用于移植的足够数量的OPCs所需精确化学信号,直到最近该研究小组才开发了一些方法来生成移植到人体中所需的足够纯度和数量的细胞。

编辑们认为,未来的发展将取决于科学家们与临床医生之间,以及学术界、工业界和监管机构之间持续的紧密合作,克服仍有的一些障碍,为罹患这些破坏性疾病的患者带来新的干细胞疗法。

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