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使病变细胞“以子之矛攻子之盾”

日期:2014-09-04 00:00:00

一般来说,低分子量的化合物可以通过血脑屏障,而较大的、较高分子量的化合物往往更加有效。然而,在这项新的研究中,当小分子与细胞(表达一个RNA缺陷,如强直性肌营养不良症中发现的缺陷)中的靶点结合时,会变成强大的抑制剂。

2型强直性肌营养不良症,一种相对温和和罕见的渐进性肌肉衰弱疾病,是由一类称为“四核苷酸重复”的RNA缺陷而引起的,其中一系列四核苷酸重复次数比正常遗传密码中的多。在这种情况下,一个胞嘧啶-胞嘧啶-尿嘧啶-鸟嘌呤(CCUG)重复可与蛋白质MBNL1结合,使其无效,从而导致RNA剪接异常,反过来引起疾病。

在这项研究中,科学家开发的一对小分子“模块”可结合到活细胞中缺陷的相邻部分,从而将这些群组集合在一起。在这些条件下,邻接部分彼此接触,如Disney描述的“永远手牵手”。一旦建立了连接,小分子就紧密地结合到缺陷上,从而在分子水平上有效地逆转疾病缺陷。

研究助理Suzanne Rzuczek称:“当这些化合物在细胞中集合时,它们的有效性比小分子本身大1000倍,比大家最活跃的先导化合物大100倍。这是第一次在活细胞中得以验证。”

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