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美研究出不用病毒载体的基因治疗新技术

日期:2014-10-16 00:00:00

美国斯坦福大学的研究人员最近表示,他们研究出了一种不用病毒载体的基因治疗新技术,有望进一步提高基因疗法的安全性。 所谓基因疗法,简单说是指利用正常基因更换人体内有缺陷或变异基因的治疗方法。在基因疗法实施过程中,正常基因必须通过一定的载体送入细胞,才能达到治疗目的。目前比较常用的载体是经过改造的无害病毒,但一些研究表明,病毒载体有时会将正常基因送错部位,从而可能激活某些致癌基因,带来预想不到的危险。 

 

为提高基因疗法的安全性,不少科学家都在积极寻找能替代病毒的基因运载工具,斯坦福大学医学院卡洛博士等研究出的新技术,借用了噬菌体的感染机制。噬菌体是一种可以感染并能破坏细菌的病毒,它主要通过一种整合酶,将自己的基因插入被感染细菌染色体的特定DNA(脱氧核糖核酸)片段上。 

 

卡洛等人发现,其他动物和人体中也存在着类似的DNA片段,可以成为整合酶在插入基因时的定位目标。他们实验时向实验鼠体内注入了编码“IX因子”的基因。“IX因子”是一种凝血蛋白质,人少了它会患上血友病。与此同时,研究人员还为一些实验鼠体内注入了编码整合酶的基因,结果发现,在不到一周内,注入了两种基因的实验鼠,其体内“IX因子”含量,是那些只注入“IX因子”一种基因的实验鼠的12倍。进一步的研究证实,接受了两种基因注入的实验鼠,其体内的“IX因子”基因成功地与其体内的基因组合为一体。 

 

卡洛博士称,他们研究出的新技术为基因疗法提供了一种全新选择,在治疗皮肤、视网膜、肌肉等人体组织疾病上可能都会有应用潜力。

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