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肌肉萎缩症新的潜在治疗药物

日期:2013-09-13 00:00:00

近日,以美国研究人员为首的科学团队在临床前研究中发现,一种新的口服药物显示出用于治疗肌肉萎缩症的潜力。

研究结果发表在EMBO Molecular Medicine杂质上,研究表明VBP15能减少患杜氏肌营养不良症患者类似症状小鼠的炎症。

研究编辑发现,这种药物有很好的保护和增强肌肉作用,同时不会像当前糖皮质激素治疗药物如强的松那样,不会带来苛刻的副作用。

杜氏肌营养不良症会导致严重的肌肉变性,影响全球约180,000名患者,其中大部分是儿童。

目前,该疾病的标准疗法如糖皮质激素,可能在很短的时间起到很好的治疗作用,但由于严重的副作用,会导致骨质脆弱,抑制免疫系统和生长激素的产生。

研究者也观察到VBP15抑制转录因子NF-KB,在大多数炎症和组织损伤中起到重要作用的动物细胞类型中,NF-KB是关键细胞信号分子。

这项研究的编辑先前发现,NF-kB在抗肌萎缩蛋白缺乏的肌肉中是活跃的,提示杜兴氏肌肉营养不良症患者早期治疗VBP15可以防止或延缓疾病的一些临床症状。

正变得越来越清晰的是:细胞膜的完整性和修复在肌肉、心血管疾病、神经退行性和呼吸道疾病中是关键因素。论文编辑Kanneboyina Nagaraju说:VBP15潜在的化学性质还提示对其他疾病也可能有治疗作用。编辑得出结论是:值得进一步在临床试验中调查VBP15的疗效。

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